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克罗恩病治疗药物临床试验技术指导原则 (征求意见稿)

 关于公开征求《克罗恩病治疗药物临床试验技术指导原则》意见的通知        为进一步规范和指导克罗恩病治疗药物临床试验,提供可参考的技术规范,我中心起草了《克罗恩病治疗药物临床试验技术指导原则》,经中心内部讨论,已形成征求意见稿。        我们诚挚地欢迎社会各界对征求意见稿提出宝贵意见和建议,并及时反馈给我们,以便后续完善。征求意见时限为自发布之日起1个月。        您的反馈意见请发到以下联系人的邮箱:        联系人:鲁爽,陈颖        联系方式: lush@cde.org.cn ,cheny@cde.org.cn        感谢您的参与和大力支持。  药品审评中心  2021年7月2日 克罗恩病治疗药物临床试验技术指导原则 (征求意见稿) 一、适用范围  本指导原则旨在为克罗恩病(Crohn’s Disease,CD)治疗药物的研发提供技术指导。  本指导原则适用于化学药品和治疗用生物制品的药物研发,仅作为推荐性建议。应用本指导原则时,还应同时参考药物临床试验质量管理规范(GCP)、国际人用药品注册技术协调会(ICH)和其他境内外已发布的相关指导原则。  本指导原则仅代表药品监管部门当前的观点和认识,不具有强制性的法律约束力。随着科学研究的进展,本指导原则中的相关内容将不断完善与更新。  二、概述  本指导原则主要讨论 CD 治疗药物研发中临床试验设计的重点关注内容。关于临床试验设计或统计学分析的一般性问题可参考相关指导原则。  (一)适应症特点  CD 是一种病因尚不十分清楚的慢性非特异性肠道炎症性疾病,最常发生于青年期,男性略多于女性。临床表现呈多样化,包括消化道表现、全身性表现、肠外表现和并发症。消化道表现主要有腹泻和腹痛,可有血便。全身性表现主要有体重减轻、发热、食欲不振、疲劳、贫血等。青少年患者可见生长发育迟缓。可有皮肤、黏膜、关节、眼、肝胆等肠外表现。并发症常见的有瘘管、腹腔脓肿、肠腔狭窄和肠梗阻、肛周病变( 肛周脓肿、肛周瘘管、皮赘、肛裂等),较少见的有消化道大出血、肠穿孔,病程长者可发生癌变。  我国 CD 缺少确切的发病率数据,基于区域性的流行病学调查提示我国的 CD 发病率为 0.07-1.31/10 万,同时存在南方高北方低和东部高西部低的特点。虽然与西方国家相比发病率仍然较低,然而与 20 年前相比,呈明显