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        GnRH 激动剂用于晚期前列腺癌临床试验设计指导原则 （征求意见稿）                 国家药品监督管理局药品审评中心 2020 年 6 月             目录       一、概述 ... 3 二、整体考虑 ... 4 1 、有效性评价指标 ... 4 2 、药代和药效关系 ... 4 3 、基于注册分类的考虑 ... 5 三、临床试验设计 ... 6 四、总结 ... 9                       一、概述 前列腺癌是常见的泌尿系统肿瘤，在世界范围内发病率位居男性恶性肿瘤的第二位，死亡率位居第五位 1 。中国前列腺癌的发病率低于西方国家，但近年来呈现上升的趋势。根据国家癌症中心的数据， 2015 年的发病率为 10.23/10 万，死亡率为 4.36/10 万，其中多数前列腺癌患者就诊时已处于晚期，预后较差，亟需有效的治疗手段 2 。 前列腺癌的疾病进程主要依赖于雄激素信号通路，雄激素去势治疗（ Androgen Deprivation Therapy ， ADT ）是前列腺癌的标准治疗方法之一。 GnRH （ Gonadotropin-Releasing Hormone ）激动剂是去势治疗的重要手段，在临床中广泛应用 3 。目前 GnRH 激动剂已有亮丙瑞林、戈舍瑞林、曲普瑞林等相继获得批准。随着前列腺癌长期给药的临床需求，企业相继研发了多种长效剂型，包括缓释微球、植入剂等，减少了给药次数，更便于临床的应用。国内有多家企业的同类产品处于临床研发中。 由于 GnRH 激动剂的作用机制独特，在前列腺癌适应症中的临床研究设计和有效性评价终点与其他药物有所不同，现有临床试验指导原则尚不能涵盖。本指导原则针对我国在研的 GnRH 激动剂晚期前列腺癌适应症的临床研究设计提出建议，供申请人和研究者参考。本技术指导原则不涵盖 GnRH 抑制剂的临床研究设计。 应用本技术指导原则时，请同时参考国际人用药品注册技术协调会（ The International Conference for Harmonisation