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临床急需药品附条件批准上市技术指导原则征求意见稿及起草说明-2019.11

临床急需药品附条件批准上市技术指导原则(征求意见稿)一、前言 为落实《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》(厅字〔2017〕42号),鼓励以临床需求为核心的药物创新,加快具有临床价值的临床急需药品上市,根据《中华人民共和国药品管理法》、《中华人民共和国疫苗管理法》、《药品注册管理办法(征求意见稿)》,借鉴国际经验,结合我国药品审评工作实践,制定本指导原则。 附条件批准上市是指用于治疗严重危及生命且尚无有效治疗手段的疾病以及罕见病的药品、公共卫生方面急需的药品,现有临床研究资料尚未满足常规上市注册的全部要求,但药物临床试验已有数据显示疗效并能预测其临床价值,因临床急需,在规定申请人必须履行特定条件的情况下基于替代终点、中间临床终点或早期临床试验数据而批准上市。其目的是缩短药物临床试验的研发时间,提早应用于无法继续等待的急需病人。附条件批准上市不包括因临床试验设计或执行过程中存在缺陷而不能达到上市许可要求的情况。 通常,附条件批准上市药品的药学、药理毒理学要求与常规批准上市药品相同;对于公共卫生方面急需的药品或应对重大突发公共卫生事件的药品,可根据具体情况,结合药品的获益-风险进行评价。 本指导原则适用于未在中国境内上市销售,但临床急需的中药、化学药和生物制品。 申请人在获得附条件批准上市后,需按照所附的特定条件,开展新的或继续正在进行的临床试验,这些临床试验通常是以确认预期的临床获益为目的的确证性临床试验,为常规上市提供提供充足证据。 二、附条件批准上市的基本条件 (一)符合以下情形的临床急需药物,可申请附条件批准: 1. 目标适应症为严重且危及生命的疾病,其现有治疗手段具有未满足的临床需求,药物临床试验已有数据显示其疗效并能预测其临床获益的; 2. 治疗罕见病的临床急需药品,境外已批准上市或境内已有临床数据显示其疗效并能预测其临床获益的; 3. 公共卫生方面急需的药品,药物临床试验已有数据显示其疗效并能预测其临床获益的; 4. 应对重大突发公共卫生事件急需的疫苗或国家卫生行政部门认定急需并被依法列入特别审批程序的其他疫苗,经评估获益大于风险的。
(二)未被满足的临床需求通常包括以下情况: 1. 无批准可用的治疗方法。 2. 有可用的治疗方法:当一种疾病存在可用的治疗方法,如果新的治疗药物能满足下述条件之一,通常也被认为可解决未满足的临床需求: (1)与现有疗法相比,对疾病的预后…