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突破性治疗药物工作程序(征求意见稿)及起草说明

突破性治疗药物工作程序(征求意见稿)
为鼓励研究和创制新药,加快具有明显临床优势的药物研发进程,根据《中华人民共和国药品管理法》《中华人民共和国疫苗管理法》《药品注册管理办法》等有关规定,制定本工作程序。 一、适用范围和认定条件  (一)适用范围 药物临床试验期间,用于防治严重危及生命的疾病或者严重影响生存质量,且尚无有效防治手段或者与现有治疗手段相比有充分证据表明具有明显临床优势的创新药或改良型新药,可申请突破性治疗药物程序。 (二)认定条件 药物临床试验期间,申请纳入突破性治疗药物程序的,应同时满足下列条件: 1.用于防治严重危及生命的或者严重影响生存质量的疾病(以下统称严重疾病)。严重疾病是指关系患者的生存,病情发展不可逆,显著影响日常生理功能的疾病,如果不治疗会更加严重。 2.对于尚无有效防治手段的,该药物可以提供有效防治手段;或,与现有治疗手段相比,该药物具有明显临床优势,即单用或与一种或多种其他药物联用,在一个或多个有临床意义的疗效指标上有显著改善。具体包括以下任一情形: (1)尚无有效防治手段的,该药物与安慰剂或良好证据的历史对照相比,在重要临床结局上具有显著临床意义的疗效。 (2)与现有治疗手段相比,该药物具有更显著或更重要的治疗效果(如:该药物治疗可获得完全应答,而现有治疗仅可获得部分应答);临床试验可在未经治疗的患者或对现有治疗不应答的患者中进行。 (3)与现有治疗手段或良好证据的历史对照相比,该药物与现有治疗手段联合使用较现有治疗手段产生更明显或更重要的疗效。临床试验可在未经治疗的患者或对现有治疗不应答的患者中进行。 (4)现有治疗仅能治疗疾病症状,而该药物可对病因进行治疗且具有显著临床意义的疗效;已有数据显示该药物长期治疗可能带来持续的临床获益。 (5)现有治疗仅能改善症状,而该药物可逆转或抑制疾病进展。 (6)与现有治疗疗效相当,但该药物具有与严重不良反应相关的重要安全性优势。 二、工作程序 (一)申请。药物临床试验期间,申请人进行充分评估后,可通过“申请人之窗”向国家局药品审评中心(以下简称药审中心)提出突破性治疗药物程序的申请(附件1),说明品种信息及纳入的理由。 突破性治疗药物程序适用于一种药物或与其他药物联合使用的单个药物临床试验申请,如同一药物开展了多个适应症(或功能主治)的药物临床试验,申请人应按不同适应症分别提交相应的申请。 (二)审核认定。对申请人提交的突…