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临床急需药品有条件批准上市的技术指南 （征求意见稿） 第一章  总  则 第一条     为加快具有临床价值的临床急需药品上市，根据中共中央办公厅、国务院办公厅《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》，借鉴国际经验，结合我国药品注册审评工作实践，制定本指南。 第二条     临床急需药品有条件批准上市是指对用于治疗 严重危及生命且尚无有效治疗手段 的疾病的创新药，在规定申请人必须履行特定获得正规批准的条件下，基于以下情况而批准上市。 （一）应用替代终点指标或中间临床终点指标的临床研究结果 可以预测 该产品很可能具有疗效和临床获益而给予有条件批准上市。 （二）根据早期或中期临床试验数据， 可合理预测或判断 其临床获益且较现有治疗手段具有明显优势，允许在完成确证性临床试验前有条件批准上市。 （三） 境外已批准上市 的罕见病治疗药品。 第三条      本办法适用于未在中国境内上市销售、用于治疗严重或危及生命的疾病或罕见病的中药、化学药和生物创新药。目的是缩短临床试验的研发时间，提早应用于无法继续等待的急需病人。 第二章  基本条件 第四条     申请有条件批准的新药应该是拟用于 预防或治疗严重疾病或降低疾病进展至更严重程度 的药品包括治疗罕见病的药品。 对严重疾病的定义应基于临床上对生存、日常功能以及疾病病程和预后的判断。 第五条     目标适应症的现有治疗手段应具有未被满足的临床需求。未满足的临床需求通常包括以下情况： （一）    无批准可用 的治疗方法。 （二）   有可用的治疗方法：当一种病症存在可用疗法时，如果新的治疗药品能满足下述条件，通常也被认为可解决未满足的临床需求： 1. 与现有疗法相比，对疾病的严重结果 有明显改善 作用； 2. 对现有疗法不耐受或无疗效的患者 有明显疗效 作用； 3.  可以有效地与不能与现有疗法联用的其他关键药物联用 ； 4. 疗效与现有疗法相当，但可避免现有疗法的 严重毒性或降低有害 的药物相互作用或改善病人的依从性； 5. 解决新出现或预期会发生的公共卫生需求。 第六条     监管机构基于提供的临床试验结果，对终点指标的有效性评估可预测该药品的临床获益。 第三章  疗效指标选择 第七条    用于有条件批准临床急需药品上市的终点指标通常有两类：（1） 很可能 预测临床获益的替代终点，（2）可以 更早测量 药