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临床急需药品有条件批准上市的技术指南(征求意见稿)

临床急需药品有条件批准上市的技术指南(征求意见稿) 第一章  总  则

第一条     为加快具有临床价值的临床急需药品上市,根据中共中央办公厅、国务院办公厅《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》,借鉴国际经验,结合我国药品注册审评工作实践,制定本指南。
第二条     临床急需药品有条件批准上市是指对用于治疗严重危及生命且尚无有效治疗手段的疾病的创新药,在规定申请人必须履行特定获得正规批准的条件下,基于以下情况而批准上市。
(一)应用替代终点指标或中间临床终点指标的临床研究结果可以预测该产品很可能具有疗效和临床获益而给予有条件批准上市。
(二)根据早期或中期临床试验数据,可合理预测或判断其临床获益且较现有治疗手段具有明显优势,允许在完成确证性临床试验前有条件批准上市。
(三)境外已批准上市的罕见病治疗药品。
第三条      本办法适用于未在中国境内上市销售、用于治疗严重或危及生命的疾病或罕见病的中药、化学药和生物创新药。目的是缩短临床试验的研发时间,提早应用于无法继续等待的急需病人。

第二章  基本条件

第四条     申请有条件批准的新药应该是拟用于预防或治疗严重疾病或降低疾病进展至更严重程度的药品包括治疗罕见病的药品。对严重疾病的定义应基于临床上对生存、日常功能以及疾病病程和预后的判断。
第五条     目标适应症的现有治疗手段应具有未被满足的临床需求。未满足的临床需求通常包括以下情况:
(一)   无批准可用的治疗方法。
(二)   有可用的治疗方法:当一种病症存在可用疗法时,如果新的治疗药品能满足下述条件,通常也被认为可解决未满足的临床需求:
1. 与现有疗法相比,对疾病的严重结果有明显改善作用;
2. 对现有疗法不耐受或无疗效的患者有明显疗效作用;
3. 可以有效地与不能与现有疗法联用的其他关键药物联用
4. 疗效与现有疗法相当,但可避免现有疗法的严重毒性或降低有害的药物相互作用或改善病人的依从性;
5. 解决新出现或预期会发生的公共卫生需求。
第六条     监管机构基于提供的临床试验结果,对终点指标的有效性评估可预测该药品的临床获益。

第三章  疗效指标选择

第七条    用于有条件批准临床急需药品上市的终点指标通常有两类:(1)很可能预测临床获益的替代终点,(2)可以更早测量药物对临床获益的中间临床终点指标,根据早期或中期临床试验数据,可合理预测或判断其临床获益且较…