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 关于公开征求《克罗恩病治疗药物临床试验技术指导原则》意见的通知        为进一步规范和指导克罗恩病治疗药物临床试验，提供可参考的技术规范，我中心起草了《克罗恩病治疗药物临床试验技术指导原则》，经中心内部讨论，已形成征求意见稿。        我们诚挚地欢迎社会各界对征求意见稿提出宝贵意见和建议，并及时反馈给我们，以便后续完善。征求意见时限为自发布之日起1个月。        您的反馈意见请发到以下联系人的邮箱：        联系人：鲁爽，陈颖        联系方式： lush@cde.org.cn ，cheny@cde.org.cn        感谢您的参与和大力支持。  药品审评中心  2021年7月2日 克罗恩病治疗药物临床试验技术指导原则 （征求意见稿） 一、适用范围  本指导原则旨在为克罗恩病（Crohn’s Disease，CD）治疗药物的研发提供技术指导。  本指导原则适用于化学药品和治疗用生物制品的药物研发，仅作为推荐性建议。应用本指导原则时，还应同时参考药物临床试验质量管理规范（GCP）、国际人用药品注册技术协调会（ICH）和其他境内外已发布的相关指导原则。  本指导原则仅代表药品监管部门当前的观点和认识，不具有强制性的法律约束力。随着科学研究的进展，本指导原则中的相关内容将不断完善与更新。  二、概述  本指导原则主要讨论 CD 治疗药物研发中临床试验设计的重点关注内容。关于临床试验设计或统计学分析的一般性问题可参考相关指导原则。  （一）适应症特点  CD 是一种病因尚不十分清楚的慢性非特异性肠道炎症性疾病，最常发生于青年期，男性略多于女性。临床表现呈多样化，包括消化道表现、全身性表现、肠外表现和并发症。消化道表现主要有腹泻和腹痛，可有血便。全身性表现主要有体重减轻、发热、食欲不振、疲劳、贫血等。青少年患者可见生长发育迟缓。可有皮肤、黏膜、关节、眼、肝胆等肠外表现。并发症常见的有瘘管、腹腔脓肿、肠腔狭窄和肠梗阻、肛周病变( 肛周脓肿、肛周瘘管、皮赘、肛裂等)，较少见的有消化道大出血、肠穿孔，病程长者可发生癌变。  我国 CD 缺少确切的发病率数据，基于区域性的流行病学调查提示我国的 CD 发病率为 0.07-1.31/10 万，同时存在南方高北方低和东部高西部低的特点。虽然与西方国家相比发病率仍然较低，然而与 20 年前相比，呈明显

 关于公开征求《以临床价值为导向的抗肿瘤药物临床研发指导原则》意见的通知 药物上市的根本目的是解决患者的需求。药物研发应以患者需求为核心，以临床价值为导向已经成为普遍共识。目前我国抗肿瘤药物研发处于快速发展阶段；肿瘤患者对于药物的安全性、治疗体验和生存质量都有了更高的期望。抗肿瘤药物研发，从确定研发方向，到开展临床试验，都应贯彻以临床需求为核心的理念，开展以临床价值为导向的抗肿瘤药物研发。 为落实以临床价值为导向，以患者需求为核心的研发理念，促进抗肿瘤药科学有序的开发，药品审评中心组织撰写了《以临床价值为导向的抗肿瘤药物临床研发指导原则》，形成征求意见稿。 我们诚挚地欢迎社会各界对征求意见稿提出宝贵意见和建议，并及时反馈给我们，以便后续完善。征求意见时限为自发布之日起1个月。 您的反馈意见请发到以下联系人的邮箱： 联系人：唐凌，杜瑜 联系方式：tangl@cde.org.cn，duy@cde.org.cn 感谢您的参与和大力支持。 药品审评中心 2021年7月2日 以临床价值为导向的抗肿瘤药物临床研发指导原则 （征求意见稿） 一、背景 药物上市的根本目的是解决患者的需求。药物研发应以患者需求为核心，以临床价值为导向已经成为普遍共识。国际人用药品注册技术协调会（ international conference on harmonizagtion ， ICH ）在 2020 年 11 月通过了以患者为核心的药物研发（ patient focused drug development ， PFDD ）议题文件（ Reflection Papers ），并在 2020 年 12 月 7 日至 2021 年 3 月 7 日期间，公开征求意见，计划开发指南，以指导在临床试验中选择、修改或开发可以反映临床意义和价值的临床结局评估（ Clinical Outcome Assessment ， COAs ），以及如何收集、分析、报告患者反馈信息，如何应用定性或定量工具等等，从而通过结合患者经验，确定在哪些关键领域纳入患者的观点可以提高药物研发的质量、相关性、安全性和效率，更好地为药物开发和监管决策提供信息。 2017 年美国食品药品监督管理局（ Food and Drug Administration ， FDA ）也发布了以患者为核心的药物研发指导原则的制定计划，共

药物临床试验适应性设计指导原则   （征求意见稿） 国家药品监督管理局药品审评中心 2020 年 5 月 目 录 一、 引言... 1 二、 适应性设计中需要考虑的因素... 2 （一）合理性... 3 （二）完整性... 4 （三）可行性... 5 三、 常用的适应性设计... 5 （一）成组序贯设计... 6 （二）样本量重新估计... 7 （三）两阶段无缝适应性设计... 8 （四）适应性富集设计... 10 （五）适应性主方案试验设计... 12 （六）多重适应性设计... 13 四、 适应性设计的其他考虑... 14 （一）贝叶斯方法的应用... 14 （二）模拟方法的应用... 16 五、 监管的考虑... 17 （一）与监管部门的沟通... 17 （二）对申报资料的要求... 18 （三）其他的考虑... 18 参考文献... 20 附录1、词汇表... 22 附录2、适应性设计案例 药物临床试验适应性设计指导原则 一、 引言 本指导原则侧重于讨论临床试验中采用适应性设计的重要概念和原则，主要从监管角度来讨论一些常用的适应性设计，提出建议供申办方在计划使用适应性设计时予以考虑，同时也提出了一些具体要求，目的是 帮助申办方 评估是否采用以及如何进行适应性设计， 以支持新药临床试验申请和新药上市申请。对于申办方提交的适应性设计方案，监管部门会依据提交的材料及临床试验中所涉及的各种因素，在综合评估后给出具体的咨询意见。 适应性设计可能会涉及多种统计方法，因此，在具体设计适应性临床试验方案时，申办方应同时参考其它相关的 ICH 指导原则和国内指导原则。 临床试验最为常用的设计是固定样本量的设计，也常被称为传统设计，被广泛地用于确证性试验，它是指对试验的数据仅在试验终止时做一次有效性分析并在试验进行中没有对试验进行任何的分析和修改。很多确证性试验是基于前期有限的数据而设计，有可能存在较大的偏差。如何根据试验期间累积的数据对试验做出相应的修改从而修正设计的偏差就成为试验设计时需要考虑的一个重要问题。适应性设计是对固定样本量的设计进行某些调整的设计，本指导原则中适应性设计被定义为：按照预先设定的 计划 ，在期中分析时根据试验期间累积的数据对试验做出相应修改的临床 试验 设计，这种修改又称为