跳至主要内容

博文

目前显示的是标签为“征求意见稿”的博文

关于公开征求《抗肿瘤药物临床试验统计学设计指导原则》意见的通知

  为了促进药物临床试验各相关方对抗肿瘤药物临床试验统计学设计的理解与合理应用,经广泛调研和讨论,我中心组织起草了《抗肿瘤药物临床试验统计学设计指导原则(征求意见稿)》。        我们诚挚地欢迎社会各界对征求意见稿提出宝贵意见和建议,并及时反馈给我们,以便后续完善。征求意见时限为自发布之日起1个月。        您的反馈意见请发到以下联系人的邮箱:        联系人:潘建红、李若冰        联系方式:panjh@cde.org.cn,lirb@cde.org.cn        感谢您的参与和大力支持。 国家药品监督管理局药品审评中心 2020年7月17日 抗肿瘤药物临床试验统计学设计指导原则   (征求意见稿)             国家药品监督管理局药品审评中心 2020 年 7 月     目录 一、引言 ... 1 二、疗效终点 ... 1 (一)总生存期( OS ) ... 2 (二)客观缓解率( ORR ) ... 3 (三)无进展生存期( PFS ) ... 4 (四)患者报告结局( PRO ) ... 6 三、探索性试验 ... 6 (一)剂量探索设计 ... 6 (二)单臂试验和首次人体队列扩展 ... 8 四、确证性试验 ... 9 (一)一 般考虑 ... 9 (二)试验设计 ... 10 1. 成组序贯设计 ... 10 2. II/III 期无缝设计 ... 11 3. 生物标记物引导的设计 ... 11 4. 主方案设计 ... 12 参考文献 ... 14 附录1. 词汇表 ... 16 附录2. 中英文对照 ... 17   抗肿瘤药物临床试验统计学设计指导原则   一、引言 与其他治疗领域一样,抗肿瘤药物在进入临床试验前,应该有足够的基于临床前实验和既往人体试验的科学证据显示某(些)剂量的试验药物在目标人群的安全性。临床试验的主要目的是针对药物研发提出相关的临床问题,通过恰当的研究设计和统计分析科学地回答这些问题。随机对照试验( Randomized Controlled Trial , RCT )是评价药物有效性和安全性的金标准,如果无